Malattie rare: innovazione nella terapia della fibrosi cistica grazie a ricerca Unife

L’Università di Ferrara, in collaborazione con l’Università di Padova, ha annunciato lo sviluppo di GY971, un innovativo agente antinfiammatorio per il trattamento della fibrosi cistica.

La ricerca è stata resa possibile grazie al sostegno della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (Ffc Ricerca). La molecola ha ottenuto dall’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) la designazione di “farmaco orfano”, un riconoscimento riservato ai medicinali destinati al trattamento, alla prevenzione o alla diagnosi di malattie rare. Questo status garantirà incentivi e agevolazioni che ne accelereranno lo sviluppo e l’introduzione nella pratica clinica.

La notizia è stata resa pubblica lo scorso novembre durante la XXII Convention dei ricercatori in fibrosi cistica promossa da Ffc Ricerca, evento che ha riunito i principali ricercatori coinvolti nel progetto: la professoressa Ilaria Lampronti del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara e il professor Giulio Cabrini, direttore del Centro di Ricerca sulle Terapie Innovative per la Fibrosi Cistica (InnThera4CF) dell’Università di Ferrara, insieme alla professoressa Adriana Chilin di Unipd.

La fibrosi cistica è una grave malattia genetica multiorgano che colpisce prevalentemente bronchi e polmoni. È causata da mutazioni nel gene Cftr, responsabile della sintesi di una proteina essenziale per il funzionamento delle secrezioni organiche. L’accumulo di muco denso nei polmoni genera infezioni e infiammazioni croniche, con un progressivo deterioramento della funzionalità respiratoria.

Nonostante i progressi nella terapia, come l’introduzione di farmaci modulatori della proteina Cftr, permangono le problematiche legate a infiammazione e infezione croniche. GY971 rappresenta un passo avanti nella ricerca di nuove strategie terapeutiche per contrastare questi aspetti della malattia.

La molecola GY971 è stata progettata, sintetizzata e studiata, in collaborazione tra il Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara e il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università di Padova. Il suo sviluppo prevede ulteriori validazioni pre-cliniche e cliniche grazie a una rete di ricerca che coinvolge prestigiosi centri nazionali, tra cui le università di Milano, Foggia, Bologna, il Cnr di Bologna, l’Istituto San Raffaele di Milano e l’Istituto Gaslini di Genova.

La professoressa Lampronti sottolinea che la designazione di farmaco orfano da parte di Ema rappresenta un importante traguardo per la comunità scientifica e per i pazienti: “L’unico farmaco antinfiammatorio oggi indicato per la fibrosi cistica è l’ibuprofene, composto largamente usato per brevi periodi come antidolorifico e antipiretico, ma che nell’uso quotidiano produce effetti collaterali a livello dell’apparato gastro-intestinale, che ne comportano la sospensione o comunque controindicano l’uso a lungo termine”.

Il professor Cabrini, che ha coordinato la sottomissione del dossier di GY971 ad Ema grazie alla consulenza del dottor Marco Prosdocimi di Rarepartner Impresa Sociale, aggiunge: “Il quadro clinico e la qualità di vita dei pazienti negli ultimi anni sono migliorati grazie alla recente approvazione di nuovi farmaci modulatori della proteina Cftr mutata nelle persone con fibrosi cistica, ma l’infezione e l’infiammazione croniche e caratteristiche della malattia permangono e vanno contrastate con nuove strategie terapeutiche per impedire il danneggiamento irreparabile dei polmoni. Per questo motivo, crediamo utile lo sviluppo di un nuovo agente antinfiammatorio, che possa essere assunto cronicamente, poiché è stato dimostrato che l’uso quotidiano di antinfiammatori nelle persone con fibrosi cistica protegge la funzione respiratoria nel tempo”.

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